Die Bill & Melinda Gates Foundation und Novartis wollen in der Entwicklung einer In-vivo-Gentherapie zur Heilung der Sichelzellkrankheit (SCD) zusammenarbeiten. SCD ist eine komplexe erbliche Bluterkrankung an der Millionen Menschen leiden. Jedes Jahr kommen rund 300’000 Menschen mit dieser Erkrankung zur Wert. Überproportional häufig trifft es Menschen aus Afrika und ihre Nachfahren: Rund 80 Prozent der Krankheitslast fallen auf das Subsahara-Afrika.
Ziel der Zusammenarbeit ist die Erarbeitung einer einfachen Behandlung. Bereits bestehende gentherapeutische Ansätze im klinischen Stadium sind komplex. Sie sind mit einer Knochenmarktransplantation vergleichbar. Die hierzu notwendige Labor- und Spitalinfrastruktur ist in den am stärksten betroffenen Gebieten meist nicht verfügbar. Mit ihrer Zusammenarbeit wollen die Bill & Melinda Gates Foundation und Novartis eine Behandlung entwickeln, die mit wenig Ressourcen, ohne langen Krankenhausaufenthalt und Laborinfrastruktur direkt am Patienten oder der Patientin angewandt werden kann. Dies soll die Behandlung der Betroffenen in einkommensschachen Regionen ermöglichen. Während die Bill & Melinda Gates Foundation ein Forscherteam finanziell unterstützt bietet Novartis Zugang zu Technologien und Ressourcen.
